Chez certains patients auxquels a été récemment diagnostiquée une leucémie aiguë myéloïde (LAM) ou présentant un syndrome myélodysplasique et excès de blastes de type 2 (SMD-EB2), on constate des mutations des enzymes (IDH1 ou IDH2). De telles mutations contribuent au développement des cellules leucémiques.

Aujourd’hui, différents principes actifs inhibiteurs des protéines mutantes IDH1 et IDH2 sont en cours de développement. On espère qu’elles pourront améliorer le traitement des patients atteints de LAM ou de SMD-EB2. Les deux principes actifs ivosidénib et énasidénib sont déjà autorisés aux États-Unis, respectivement depuis 2018 et 2017. Lors d’études cliniques, les deux principes actifs ont démontré une bonne efficacité et tolérance dans ce groupe de patients.

À l’heure actuelle, diverses études portant sur ces deux médicaments sont en cours, dont l’une s’intitule HOVON 150. Cette étude examine si l’ivosidénib et l’énasidénib peuvent améliorer le résultat thérapeutique chez les patients auxquels on a récemment diagnostiqué une LAM ou atteints de SMD-EB2 et de mutations de l’IDH1 ou de l’IDH2.

Peuvent participer à l’étude des patients adultes (18 ans et plus) atteints d’une LAM récemment diagnostiquée ou d’un SMD-EB2 et d’une mutation avérée de l’IDH1 ou de l’IDH2.